Krooniline müeloidne leukeemia (CML): sümptomid, ravi ja prognoos

Krooniline müeloidne leukeemia (CML) on vererakkude vähktõbi, mis võib esineda igas vanuses inimestel. Selle haiguse sümptomite hulka kuuluvad väsimus, kaalukaotus, palavik ja valud kõhus või luides. Õigeaegse diagnoosimise ja ravimisega on võimalik CML-i kontrolli all hoida. Ravi hõlmab tavaliselt ravimeid, nagu tkiniib, mis aitab pidurdada haiguse progresseerumist. Tänapäevane meditsiin pakub patsientidele lootust pikemaks elueaks ja paremaks elukvaliteediks. Kuigi haigus võib olla hirmutav, on oluline teada, et CML-i prognoos sõltub suuresti õigeaegsest ravist ja regulaarsest meditsiinilisest jälgimisest.

Krooniline müeloidne (müeloidne) leukeemia (CML) on verevähk, mis saab alguse teie luuüdi verd moodustavatest müeloidrakkudest või tüvirakkudest. Tervishoiuteenuse osutajad ravivad KML-i uuenduslike ravimeetoditega, mis on muutnud KML-i potentsiaalselt eluohtlikust haigusest krooniliseks haiguseks.

Ülevaade

Mis on krooniline müeloidleukeemia (CML)?

Krooniline müeloidleukeemia (CML) on verevähk, mis saab alguse teie luuüdi verd moodustavatest müeloidrakkudest või tüvirakkudest. Sellel seisundil on ka teisi nimetusi: krooniline müelogeenne leukeemia või krooniline granulotsüütleukeemia. Paljudel CML-i põdevatel inimestel võib olla normaalne eluiga tänu ravile, mis on muutnud seisundi eluohtlikust haigusest krooniliseks haiguseks, mida saab ravida ravimitega.

Kui levinud on krooniline müeloidne leukeemia?

CML on suhteliselt levinud. Umbes 1 inimesel 565-st USA-s tekib haigusseisund. Krooniline müeloidne leukeemia moodustab umbes 15% kõigist leukeemiatüüpidest. KML võib tekkida igas vanuses, kuid tavaliselt mõjutab see vanemaid täiskasvanuid.

Kui kiiresti CML progresseerub või süveneb?

CML-i süvenemine võtab kaua aega. Teil võib see seisund olla aastaid, enne kui märkate sümptomeid. Paljud inimesed saavad teada, et neil on CML pärast seda, kui rutiinsed vereanalüüsi tulemused näitavad ebatavalist vererakkude arvu. Kiire ravi hoiab ära CML-i süvenemise. Ilma ravita võib krooniline müeloidne leukeemia muutuda kolme kuni nelja aasta jooksul eluohtlikuks haiguseks.

Sümptomid ja põhjused

Mis on CML sümptomid?

Teil võib olla CML ilma märgatavate sümptomiteta. Kroonilise müeloidse leukeemia sümptomid on kerged ja süvenevad aja jooksul. Tavalised CML-i sümptomid võivad hõlmata:

• Väsimus või nõrkus.
• Õhupuudus (düspnoe).
• Palavik.
• Öine higistamine.
• Seletamatu kaalulangus.
• Kõhuturse või ebamugavustunne kõhu ülemises vasakus osas, kust leiate oma põrna.
• Täiskõhutunne, kui pole palju söönud.

Mis põhjustab kroonilist müeloidset leukeemiat?

KML-iga inimestel on omandatud geneetiline mutatsioon või muutus nende luuüdis kasvavates müeloidsetes tüvirakkudes. Omandatud mutatsioone ei esine sünnihetkel ja need ei ole midagi, mida te ei saa pärida. Omandatud mutatsioonid toimuvad teie elu jooksul.

Geneetiliste mutatsioonide korral annavad muteerunud või muutunud geenid rakkudele uusi juhiseid, mida teha. Sel juhul loob mutatsioon uue liitgeeni, BCR-ABL. Uus geen käivitab järgmise sündmuste ahela, mis viib kroonilise müeloidse leukeemiani:

• The BCR-ABL geen annab müeloidsetele tüvirakkudele uusi juhiseid.
• Tüvirakud moodustavad türosiinkinaasi ensüümide ebanormaalset versiooni.
• Need ensüümid aitavad juhtida rakkude kasvu. Need toimivad nagu “sisse” ja “väljas” lülitid.
• Ebanormaalsetel türosiinkinaasi ensüümidel ei ole väljalülituslülitit.
• Ilma väljalülituslülitita jagunevad ja paljunevad müeloidsed tüvirakud teie luuüdis kontrollimatult.
• Aja jooksul hakkavad ebanormaalsed müeloidsed tüvirakud teie luuüdis kontrollimatult jagunema ja paljunema, tekitades ebatavaliselt suures koguses ebaküpseid valgeid vereliblesid (blastid).
• Lõpuks kogunevad blastid teie luuüdis, muutes luuüdi jaoks normaalsete punaste vereliblede, valgete vereliblede ja trombotsüütide tootmise raskeks. Teil võib olla vähem punaseid vereliblesid, kuid rohkem vereliistakuid ja ebanormaalseid valgeliblesid.

Millised on selle seisundi riskifaktorid?

Ainus KML riskitegur on kokkupuude kõrge kiirgustasemega – ja see kehtib väga väheste inimeste kohta.

Millised on selle seisundi tüsistused?

KML-iga inimestel võib tekkida:

• Aneemia. See seisund tekib siis, kui teil pole piisavalt punaseid vereliblesid.
• Suurenenud põrn (splenomegaalia).

Kas CML võib põhjustada teist tüüpi vähki?

Jah, saab. KML-iga inimestel võib olla suurenenud risk teist tüüpi vähi tekkeks (teised vähivormid). Hiljutine uuring näitas, et umbes 30% kroonilise müeloidse leukeemiaga inimestest tekkisid teised vähid, sealhulgas:

• Peensoolevähk.
• Kilpnäärmevähk.
• Maovähk.
• Kopsuvähk.
• Eesnäärmevähk.

Diagnoos ja testid

Kuidas CML diagnoositakse?

Tervishoiuteenuse osutajad võivad kahtlustada, et teil on CML, kui teil on ebatavalised vereanalüüsi tulemused. Kuid tegelikult diagnoosivad nad KML-i kromosoomi- või geneetiliste testidega, mis tuvastavad geneetilised muutused või mutatsioonid. Levinud CML-i testid hõlmavad järgmist:

• Täielik vereanalüüs (CBC): teenusepakkujad võivad kontrollida valgete vereliblede kõrget või madalat punaliblede taset.
• Luuüdi aspiratsioon või luuüdi biopsia: pakkujad võtavad geenitestide jaoks väikeseid vedeliku- või koeproove. Meditsiiniline patoloog viib läbi teste, et analüüsida ebanormaalsete rakkude geneetilist koostist.
• Kompuutertomograafia (CT) skaneerimine: teenusepakkujad kasutavad seda testi, et teha kindlaks, kas CML mõjutab teisi kehaosi.
• Ultraheli: teenusepakkujad võivad seda testi teha, et teha kindlaks, kas teie põrn on tavalisest suurem. Suurenenud põrn on CML-i sümptom.

Mis on CML-i etapid?

Erinevalt paljudest vähitüüpidest ei iseloomusta tervishoiuteenuse osutajad kroonilist müeloidleukeemiat vähi etappide järgi. Nad iseloomustavad CML-i kui ühte neljast faasist:

• Krooniline CML: Mõiste “krooniline” tähendab sageli, et teil on pikaajaline haigus. KML-i puhul viitab see termin blastide (ebaküpsete valgete vereliblede) protsendile teie luuüdis ja veres. Kroonilise KML-i korral moodustavad blastid umbes 10% teie vere ja luuüdi rakkudest. 80–90% inimestest, kellel on diagnoositud haigus, on krooniline KML. Mõnedel, kuid mitte kõigil kroonilise KML-iga inimestel on sümptomid.
• Kiirendatud CML: Selles faasis moodustavad blastid 10–19% teie vere või luuüdi rakkudest. Pakkujad võivad otsida ka basofiile. Basofiilid on valged verelibled, mis vabastavad ensüüme, et parandada verevoolu ja vältida verehüüvete teket. Kui teil on CML, võib teil olla suurenenud basofiilide tase.
• Blast (blastikriis) CML:Blast CML võib olla eluohtlik. Plahvatusliku CML-i puhul näitavad testid, et blastid moodustavad 20% või rohkem teie luuüdi või vere rakkudest. Enamikul blastfaasis CML-iga inimestel on väga märgatavad sümptomid, nagu äärmine väsimus, palavik, kehakaalu langus ja õhupuudus.
• Resistentne CML: KML, mis taastub pärast ravi või ei allu ravile, nimetatakse resistentseks KML.

Juhtimine ja ravi

Kuidas CML-i ravitakse?

Tervishoiuteenuse osutajad ravivad tavaliselt kroonilise faasi CML-i türosiinkinaasi inhibiitoritega (TKI). TKI-d on teatud tüüpi suunatud ravi. CML-i korral on sihtmärgid ebanormaalsed BCR-ABL ensüümid, mis lasevad ebanormaalsetel valgelibledel kontrollimatult jaguneda ja paljuneda. TKI-d blokeerivad ensüüme, nii et CML-rakud hakkavad surema.

TKI-d on kroonilise müeloidse leukeemiaga inimeste jaoks oluliselt muutnud. Enne TKI-sid oli viis aastat pärast diagnoosimist elus vaid umbes 20% haigusseisundiga inimestest. TKI-d muutsid seda tulemust varajase (kroonilise) KML-iga inimestel.

TKI-d viivad kroonilise müeloidse leukeemia remissiooni. (Remissioon tähendab, et teil puuduvad KML-i sümptomid ja testid ei leia haiguse tunnuseid.) Enamik inimesi võtab TKI-sid kogu ülejäänud elu. Hiljutised uuringud näitavad aga, et KML jääb remissioonile ka pärast seda, kui inimesed lõpetavad TKI-de võtmise. See on ravivaba remissioon. Levinud TKI-d kroonilise faasi CML-i raviks on järgmised:

• Imatiniib (Gleevec®).
• Dasatiniib (Sprycel®).
• Nilotiniib (Tasigna®).
• Bosutiniib (Bosulif®).
• Ponatiniib (Iclusig®).
• Asciminiib (Scemblix®).

Mis on TKI kõrvaltoimed?

Kõrvaltoimed sõltuvad konkreetsest TKI-st, kuid võivad hõlmata:

• Kõhuvalu.
• Väsimus.
• Kõhulahtisus.
• Lihaskrambid.
• Turse.
• Pleuraefusioon (vedeliku kogunemine kopsude ümber).
• Pankreatiit.
• Teie maksa kahjustus.
• Normaalsest madalam valgete vereliblede ja trombotsüütide arv.

Millised on muud CML-i ravid?

Kui TKI-d ei ole tõhusad, võivad pakkujad kasutada keemiaravi koos TKI-ga või selle asemel.

Hooldus Clevelandi kliinikus Kroonilise müelogeense leukeemia raviLeidke arst ja spetsialistidLeppige kokku kohtumine

Ärahoidmine

Kas CML-i saab ära hoida?

Ei, ei saa. Meditsiiniuurijad teavad, et CML tekib siis, kui konkreetne geen muteerub, kuid nad ei ole avastanud, miks see mutatsioon juhtub.

Väljavaade / prognoos

Mida ma võin oodata, kui mul on see seisund?

See sõltub teie olukorrast. Kui ravi viib kroonilise müeloidse leukeemia remissiooni, ei esine teil haigussümptomeid ega haigusnähte, kuid vajate ravimeid, et hoida KML-i remissioonis. Enamik KML-iga inimesi osaleb sagedastel rutiinsetel kohtumistel, et näha, kui hästi nende ravi toimib.

Kuidas on lood ravivaba remissiooniga?

Ravivaba remissioon (TFR) tähendab, et teil ei esine CML-i sümptomeid ega märke isegi pärast TKI võtmise lõpetamist. Hiljutised uuringud näitavad, et ligikaudu 40% inimestest, kes lõpetavad ravi, on remissioonil mitu aastat. Kuid TFR on suhteliselt hiljutine lähenemine kroonilise müeloidse leukeemia ravile. Kõik ei ole kandidaadid. Kui teil on krooniline müeloidleukeemia, on oluline enne ravi lõpetamist rääkida oma teenusepakkujaga.

Kas CML on ravitav?

Praegu on allogeensete tüvirakkude siirdamine ainus viis kroonilise müeloidse leukeemia “ravimiseks”. Allogeense tüvirakkude siirdamisel kasutatakse annetatud tüvirakke. See on keeruline meditsiiniline ravi. Selle kõrvaltoimed on tõsisemad kui sihipärase ravi kõrvaltoimed. Sel põhjusel kasutavad teenuseosutajad resistentse CML-i raviks tavaliselt ainult tüvirakkude siirdamist.

Milline on CML-i elulemus?

Kui mõtlete ellujäämismääradele, on oluline meeles pidada, et ellujäämismäärad ei suuda ennustada, kui kaua te elate. Ellujäämismäärad põhinevad teiste inimeste kogemustel. See, mis oli tõsi nende jaoks, ei pruugi olla tõsi teie jaoks.

Sellest hoolimata on 90% KML-iga inimestest elus viis aastat pärast diagnoosimist. (Enne TKI-d elas viie aasta pärast ainult 22% KML-i põdevatest inimestest.) Kui teil on KML, on teie tervishoiuteenuse osutaja teie parim teabeallikas selle kohta, mida võite oodata.

Koos elamine

Kuidas ma enda eest hoolitsen?

Kui teil on krooniline müeloidne leukeemia, peate võib-olla võtma ravimeid kogu ülejäänud elu. Samuti peate regulaarselt kontrollima, et teie tervishoiuteenuse osutaja saaks teie üldist tervist jälgida. Nad otsivad märke, et CML on tagasi tulnud, ja teise vähi tunnuseid.

Millal peaksin tervishoiuteenuse osutaja poole pöörduma?

Üldiselt peaksite oma teenusepakkujaga kohtuma iga paari kuu tagant kogu ülejäänud elu.

Milliseid küsimusi peaksin küsima oma tervishoiuteenuse osutajalt?

• Millises faasis mul on krooniline müeloidne leukeemia?
• Millised on minu ravivõimalused?
• Kuidas mu ravi tundub?
• Kas ma saan ravi ajal töötada?
• Kui sageli teete vereanalüüse, et näha, kuidas minu ravi toimib?
• Kui suur on tõenäosus, et CML läheb remissioonile?
• Kas tüvirakkude siirdamisest oleks minu puhul abi?
• Kellega ma saan oma ravikulude haldamisest rääkida?

Täiendavad levinud küsimused

Mis vahe on CML-il ja CLL-il?

CML (krooniline müeloidleukeemia) ja CLL (krooniline lümfotsüütleukeemia) on mõlemad leukeemia tüübid, mis arenevad teie veres või luuüdis. Erinevus seisneb selles, et CML algab teie müeloidsetest tüvirakkudest. CLL algab teie lümfoidsetest tüvirakkudest.

Krooniline müeloidleukeemia (CML) on teie veres ja luuüdis esinev vähk. KML on tõsine haigus. Tänu uuenduslikele ravimeetoditele, mis viivad teatud tüüpi KML-i pikaajalisele remissioonile, võib KML muutuda krooniliseks haiguseks. (Remissioon tähendab, et te ei tunne end haigena ja testid ei leia vähi tunnuseid.) Paljud KML-iga inimesed võivad elada sama kaua kui inimesed, kellel seda haigust ei esine. Ja mis veelgi parem, hiljutised uuringud näitavad, et on põhjust arvata (ja loota), et mõnedel inimestel püsib raviga remissiooni minev KML ka pärast ravi lõpetamist. Oluline on meeles pidada, et kõigil pole seda võimalust. Kui teil on KML, küsige oma tervishoiuteenuse osutajalt, kas uuemad ravimeetodid või kliinilised uuringud võivad anda teile võimaluse elada CML-i vabaks.

Kokkuvõttes võib öelda, et krooniline müeloidne leukeemia on haruldane vererakkude vähivorm, mille sümptomiteks võivad olla väsimus, kahvatus, kõhuvalu ja kaalulangus. Õigeaegse diagnoosimise ja raviga on võimalik saavutada pikaajaline remissioon. Ravi hõlmab tavaliselt ravimeid, nagu türosiinkinaasi inhibiitorid, ning mõnel juhul võib olla vajalik luuüdi siirdamine. Tänu uutele ravimeetoditele on paljudel patsientidel hea prognoos ning võimalik on elada täisväärtuslikku elu ka pärast diagnoosi saamist. Siiski on oluline regulaarne kontroll ja ravi jätkamine arsti juhendamisel.