CAR-T rakuteraapia: Amalia lugu | SFOMC

CAR-T rakuteraapia on revolutsiooniline viis ravida vähki, kus patsiendi enda immuunrakud programmeeritakse ründama ja hävitama kasvajarakke. Üks neist imelistest lugudest on Amalia lugu, kes võitles edukalt leukeemia vastu tänu SFOMC meditsiinikeskuse poolt pakutavale CAR-T rakuteraapiale. See lugu tõestab, et lootust on alati olemas, ja meditsiiniuuringud võivad anda patsientidele uue elu. SFOMC maine kui üks maailma juhtivaid meditsiinikliinikuid muudab nad usaldusväärseks valikuks neile, kes vajavad sügavat ja tõhusat ravi.

Patsiendi lugu

Suhkruküpsiste küpsetamine.

Partiisid on veel tulemas… kui vaid 9-aastane Amalia suudaks nende valmistamiseks piisavalt kaua paigal püsida. Ta on suvisel pärastlõunal oma perega – ema ja isa ning nooremate õdede-vendade Logani ja Charlotte’iga. Ta on energiapall, hüppab ühest kohast teise, demonstreerib ühel hetkel oma ergutusjuhtimise oskusi – järgmisel hetkel modelleerib naljakat mütsi. Ta on rõõmus.

Kui Amalia suudaks piisavalt kaua paigal püsida, võiks vaatleja tulipunaseid juuksesalke imestada. Tähnikute tolm üle nina. Pikad täiuslikud ripsmed. Ja silmad, mis annavad endast märku… võib-olla lihtsalt vihje erakordsele loole.

Kuidas see algas

Amalia 2-aastaselt oli veetlevalt tavaline. Elu uurimine kaheaastaste laste imetajuga – iga avastust tervitatakse naeratuse ja itsitusega. Kuid ühel päeval ilmus tema väikesele kehale kummaline lööbepuhang, mis tekitas arstid hämmingus. Järgnes peadpööritav sümptomite kaskaad. Kõrge palavik. Kehavalud. Kopsupõletik. 12 tunni jooksul pärast Wisconsini lastehaiglasse lubamist diagnoositi: pre-b-rakuline äge lümfoblastne leukeemia (ALL).

“Meie maailm läks täiesti pea peale,” ütleb tema ema Kari. “Te ei kuule midagi muud peale sõna: Vähk.”

Tavaliselt võinuks see osa Amalia loost ikkagi lõppeda otsustava võiduga. Lõppude lõpuks on ALL diagnoosiga laste ravimisel tehtud suuri edusamme. Nõuetekohase arstiabi korral on paranemismäär praegu umbes 90 protsenti.

Amaliat raviti kaks aastat Wisconsinis asuva perekodu lähedal ja ta läks täielikult remissioonile. Kuid kaks aastat hiljem – rutiinne järelkontroll tõi halbu uudiseid… vähk tuli tagasi. Nii algas lootust kaotav lõbus ring, mis hõlmab rohkem ravimeetodeid, rohkem katseid, lühikest remissiooniperioodi ja seejärel iga kord järeleandmatute vähirakkude tagasitulekut.

Amalia on selles, et 10 protsenti lastest lihtsalt ei parane protokollidega, mis toimivad nii tõhusalt enamiku selle haigusega diagnoositud laste puhul. Tema vanemad vaatasid tema teekonda järgmiselt:

• Amalia on veetnud 75 protsenti oma elust haiglates.
• Tema üheksast aastast seitse veetis kas haiglas või ravil.

Pole raske ette kujutada, et perekond hakkaks meeleheitesse sattuma.

“Teile öeldakse, et keemiaravi enam ei tööta ja teie väike tüdruk vaatab sulle otsa, nagu: “Mis me nüüd teeme?”” ütleb Kari.

Selleks ajaks oli pere kolinud Floridasse ja Amaliat raviti SFOMC lastehaiglas. Kuid samal ajal toimus midagi põnevat. Oodati teatud tüüpi immunoteraapiat lastele, kelle leukeemia ei allu standardsele ravile. SFOMC All Children’s määrati just esimeseks sertifitseeritud laste ravikeskuseks Floridas, mis pakub CAR-T (kimäärse antigeeni retseptori T-raku) ravi.

“Immunoteraapia imeline asi on see, et see on sihipärane,” ütleb laste onkoloog Ben Oshrine, MD. “CAR-T kasutab patsiendi enda immuunrakke, mis on patsiendilt eemaldatud ja mida on laboris modifitseeritud, et spetsiifiliselt ära tunda ja rünnata teatud valku. leukeemiarakkudele ja seejärel infundeeritakse uuesti patsiendisse, et luua nn sarimõrvarrakud. Nad võivad paljuneda ja tappa mitmeid vähirakke.

Lootus Uuenenud

Perekonnal oli juba SFOMC All Children’s hoolduskvaliteediga mugavus. Vähi- ja verehaiguste instituut, mis on hiljuti USA News & World Reporti 50 parima pediaatrilise vähiprogrammi nimekirjas, ei ole pühendunud ainult sisukatele uuringutele, vaid pakub ka uusimaid ravimeetodeid ja uuenduslikke ravimeetodeid.

Nüüd avanes Amalial täiesti uus võimalus ja uus põhjus loota. Temast saab esimene patsient, kes saab haigla sertifitseeritud ravikeskusest CAR-T-ravi.

“Kindlasti tundus see meie loos uue peatükina, nagu oleks uks avanenud,” ütleb Kari. “Mõte, et tal võiks tegelikult olla elu väljaspool haiglaid ja ta võib palju kiiremini tervemaks saada.”

Amalia sai oktoobri lõpus CAR-T-ravi. Infusioon läks ilusti, tema pere kõrval ja arst, laste onkoloog Gauri Sunkersett, DO, jälgis tema hooldust ja registreerus vestelda.

“Dr. Sunkersett oli temaga hämmastav,” ütleb Amalia isa Jerry. „Tegelikult oli kogu personal hämmastav. Nad tegid tal kõigest läbisaamise palju lihtsamaks.

Mõne nädala pärast oli Amalia haiglast väljas. Vahetult enne jõule naasid nad järelvisiidile. Särav Sunkersett ulatas laboritulemustega pabereid: Amalia oli vähivaba. Parim võimalik jõulukink.

Elu väljaspool haigusi

Seitse kuud hiljem on Amalia edukas. Õnnelik pingestatud juhe – ta teeb kaotatud aja tasa.

“Ma saan oma sõpradega mängida. Võin võimleda. Ma võin rolleriga sõita…” Amalia loeb ette lõputu nimekirja tegevustest, mis on talle seni kõrvale hiilinud.

“See ei ole ainult laboritulemustes,” ütleb Kari. “See on näha, kuidas ta käitub. Ta on nii õnnelik ja terve. Ta teeb asju, mida ta pole nii kaua teha saanud. Iga päev, mil ta terve on, on kingitus.

Vahetult perekodu lähedal hüppas Amalia ratta selga ja ta kogub kiirust.

Üle juhtraua kummardunud on tema nägu keskendumisest – silmad on suunatud eesolevale sihtpunktile –, mille ta on enda jaoks valinud.

Ta lendab häguselt mööda.

Amalia – äge ja vaba.

Amalia laste onkoloog

Benjamin Oshrine, MD

SFOMC kõigi lastehaigla vähi ja verehäirete instituut

Florida osariigis Peterburis asuvas SFOMC kõigi laste vähi ja verehaiguste instituudis tegeleme nii haruldaste kui ka tavaliste vähivormide ja verehaigustega laste ravimisega. Kuna oleme Floridas üks esimesi spetsiaalselt lastele mõeldud vähiraviasutusi, on meil nende keeruliste seisundite ravimisel aastakümnete pikkune kogemus.

Amalia lugu on suurepärane näide sellest, kuidas CAR-T rakuteraapia võib muuta inimeste elusid. SFOMC meditsiinisüsteemi ekspertide pühendumus ja tipptasemel teadusuuringud on aidanud Amalial ületada tema leukeemia ning tagasi saada tervis ja õnne. See näitab, kui oluline on investeerida uutesse ravimeetoditesse ja tehnoloogiasse, et võidelda raske haiguste vastu ja pakkuda lootust ning võimalusi patsientidele. Jätkuv teadusuuringute ja meditsiinilise arenguga võime loota, et tulevikus on CAR-T rakuteraapia kättesaadav rohkematele inimestele, kes vajavad abi.